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基因治疗
摘要:随着人们的生活水平的提高,我们越来越注重于我们的身体健康,我们都希望我们可以远离病源。生物技术在生命科学领域扮演着越来越重要的角色。基因治疗从基因角度是用正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法,从治疗方面是将新的遗传物质转移至某个体的细胞内使其获得治疗效果。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段,正愈来愈受到人们的重视和关注。
关键字: 基因治疗基因工程基因应用
一、基因治疗的定义基因疗法兴起于上个世纪90年代,基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因,目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞,然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因,以取代原有的异常基因。
二、基因治疗必须具备的条件①选择适当的疾病,并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚;②纠正该病的基因已被克隆,并了解该基因表达与调控的机制与条件;③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达;④具有安全有效的转移载体和方法,以及可供利用的动物模型。近三年来,已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。
三、基因治疗的基本程序(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内
四、基因治疗的方法 (1)特异正常基因的分离与克隆:应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果,已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆,这是基因治疗的前提,在当代分子生物技术条件下,一般来说,只要有基因探针和准确的基因定位,任何基因都可被克隆。除此,现在既可人工合成DNA探针,还可用DNA合成仪在体外人工合成基因,这些都是在基因治疗前,分离克隆特异基因的有利条件。(2)外源基因的转移:基因转移是将外源基因导入细胞内, :这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。选择靶细胞的原则是:①必须较坚固,足以耐受处理,并易于由人体分离又便于输回体内;②具有增殖优势,生命周期长,能存活几月至几年,最后可延续至病人的整个生命期;③易于受外源遗传物质的转化;④在选用反转录病毒载体时,目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。目前使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞等。许多遗传病与造血细胞有关,故可用于如β地贫、严重复合免疫缺陷病等的基因治疗。皮肤成纤维细胞易于移植和从体内分离,又可在培养中生长,并易存活,故有人用之于乙型血友病的基因治疗。有不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷,因此,在家族性高胆固醇血症的治疗中,有将低密度脂蛋白(LDL)受体基因转移至肝细胞的尝试。在动物实验中已证明:β-半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌营养不良蛋白(minidystrophin)基因都已证明能在肌细胞中表达。
五、基因治疗的应用近年来,由于医学的进步,诊断和治疗的水平不断提高,从前严重威胁人类生命的一些疾病,如天花、霍乱、鼠疫、结核等传染病已渐趋绝迹或基本得到控制,发病率大幅度下降,而与此相比,一些同遗传因素密切相关的人类遗传性疾病在发病率和死亡率中所占比例日益突出,对人类本身的危害也更为明显。特别是一些严重的遗传性疾病,例如重型地中海贫