纳米技术在基因治疗方面应用.pptx

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基因治疗的三个主要环节
是找出疾病基因(即靶基因)；
获得用于取代靶基因的正 常基因
【即目的基因或治疗基因又叫质粒基因(plasmid DNA)】；
是用适当手段将目的基因输 送到靶细胞内由质粒调控基因表达的产物
一类是病毒载体(viral vectors)系统
转染率高
表达短暂
对插入基因大小有限制
安全性较低
一类为非病毒载体(non viral vectors)系统
大小不限
价廉
安全
转染率低下
表达问题短暂
1
2
传统上基因传递系统
A
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纳米载体在基因转运系统中主要屏障
①逃脱机体网状内皮细胞系统清除 （RES）
A
逃脱胞内溶酶体的吞噬
B
保证质粒DNA在胞质内不被降解
C
复合物与胞膜形成核内体，核内体被溶酶体迅速吞噬，在溶酶体内的基因如果不能 被保护，并及时有效地被释放，则会被溶酶体酶降解。大多数学者认为基因转染效率高低这是 关键的一步。
机体内巨噬细胞广泛分布和存在于众多组织器官与体液中，它对侵入人体的异物和自身代 谢产生的病变与衰老细胞迅速识别与清除
基因逃脱溶酶体后，能否在胞质内不被降解并顺利进入核内，也同样影响基因的表达和功 能
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03
使用溶酶体释放剂复合物进入细胞后，应尽快地让基因分子从 溶酶体内逃逸，为解决这一问题，可应用溶酶体释放剂，如氯喹、PVP(聚乙烯毗咯烷酮)、蔗 糖等【l”，当然也可通过温度、pH、蛋白敏感纳米材料解决这一问题，这一方面研究还很不成熟。
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02
保证复合物具有足够的主动靶向性
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01
使纳米载体一基因复合物在循环系统中有足够长的循环时间，并利用EPR效应发挥基因转移功能。
纳米基因载体设计与研制策略
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