基因制药工程.docx

基因制药工程综述
陈杨 11108130
一. 概述
所谓的基因工程是指在体外将核酸分子插入病毒、 质粒或其它载体分子, 构成遗传物质的新
组合,并使之参入到原先没有这类分子的寄主细胞内,而能持续稳定地繁殖。
基因工程的第一个重要特征是跨越天然物种屏障的能力, 即把来自任何一种生物的基因放置
在与其毫无亲缘关系的新寄主生物细胞中去的能力。 这表明人们有可能按照主观愿望创造出
自然界中不存在的新物种。 第二个特征是, 它强调了一种确定的 DNA小片段在新寄主细胞中
进行扩增的事实, 才能制备到大量纯化的 STD片断, 从而拓宽了分子生物学的领域, 使之在
生物制药领域有巨大的应用。
s
基因工程制药是随着 DNA 重组技术的发展而发展的。 基因工程技术是现代生物技术的核心 ,
其快速发展 , 使得融入了包括医学、 生物学、 化学和物理学等多学科最新研究成果的生物制
药也已成为近些年来发展虽快的高新技术产业之一。 不断研制成功并投放市场的生物技术药
品和诊断试剂在为人们诊病、治病的同时 , 更给人们带来了攻克和治愈各种疑难疾病的希
望。基因工程制药已经成为利用现代生物技术生产的最重要的产品 , 并成为衡量一个的一个最重要的标志 , 生物制药已成为制药业中发展最快和技术含量
最高的领域。 从 1982 年第一个新生物技术药物基因重组人胰岛素上市至今 , 生物制药产业
只有 20 余年历史 , 约有 100 余种产品 , 但这些产品在治疗肾性贫血、白细胞减少、癌症、
器官移植排斥、类风湿关节炎、糖尿病、矮小症、心肌梗死、乙肝、丙肝、多发性硬皮病、
不孕症、 粘多糖病、 Gaucher′ 病、法布莱氏病、 囊性纤维化、 血友病、 银屑病和脓毒症等 ,
在很多领域特别是疑难病症上 , 起到了传统化学药物难以达到的作用。
二. 技术背景
利用基因工程技术开发一个药物,一般要经过以下几个步骤:
1、目的基因片断的获得可以通过化学合成的方法来合成已知核苷酸序列的 DNA片段;也可
以通过从生物组织细胞中提取分离得到,对于真核生物则需要建立 cDNA文库。
2、将获得的目的基因片断扩增后与适当的载体连接后,再导入适当的表达系统。
3、在适宜的培养条件下,使目的基因在表达系统中大量表达目的药物。
4、将目的药物提取、分离、纯化,然后制成相应的制剂。
以上方法大部分是以微生物或组织细胞作为表达系统, 通过微生物发酵或组织细胞培养来进
行药物生产。近年来,通过转基因动物来进行药物生产的 “生物药厂” 成为目前转基因动物
研究的最活跃的领域, 也是基因工程制药中最富有诱人前景的行业。 转基因动物制药具有生
产成本低、投资周期短、表达量高、与天然产物完全一致 . 容易分离纯化等优势,尤其是适
合于一些用量大 . 结构复杂的血液因子,如人血红蛋白、人血白蛋白、蛋白 c 等。英国的爱
丁堡制药公司通过转基因羊生产 α 1- 抗胰蛋白酶用于治疗肺气肿, 每升羊奶中产 16gAAT,占
奶蛋白含量的百分之三十,估计每只泌乳期母羊可产 70gAAT。另外,转基因植物制药比转
基因动物制药更为安全, 因为后者有可能污染人类的病原体。 目前, 已经开发出许多转基因
植物药物,例如脑啡肽、 α -