基因治疗.docx

莃基因治疗薂基因治疗的发展芇基因治疗的设想始于1967年,1973年一名美国研究人员和几位医生在德国进行了世界上第一例基因治疗试验,接受治疗的患者为两姐妹,研究人员将一种名为肖普氏乳头瘤的病毒(这种病毒携带有一种酶基因可能会使人本身的酶分泌正常)注射到患者体内,结果是既没有产生任何疗效,也没有出现不良反应。1980年随着外源基因导入小鼠实验的成功,美国的另一名医生对两名地中海患者进行了第二例基因治疗,结果同样没有取得成功。蒄20世纪80年代初,美国科学家Anderson基因治疗的前景和发展方向。此后的几年之中,一大批科学家在动物身上进行了大量的基因转移实验和基因标记实验,为以后基因治疗的临床应用积累了许多经验,也奠定了临床应用的理论基础。1990年,(ADA)基因导入一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的4岁患者的淋巴细胞中,治疗取得了成功,转入这种可以产生腺苷酸脱氨酶能力的淋巴细胞后,患者症状得到明显缓解。第二例接收同样方法治疗的的SCID患者是一名九岁的小女孩,治疗也同样取得成功。1991年,美国科学家Rosenberg的研究小组对50名黑色素瘤晚期患者进行了基因治疗,将外源性肿瘤坏死因子转入肿瘤中的浸润淋巴细胞,结果这种转化的TIL能集中在肿瘤所在部位并杀伤肿瘤细胞,治疗也取得了一定效果。此后世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮,1991年美国国立卫生研究院连续批准了包括肿瘤坏死因子基因导入肿瘤细胞在内的11项人类基因治疗的实验方案。2001年法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能,成为基因治疗开展近十年来科学家取得的最大成功。目前基因治疗主要集中在美国,其次是欧洲。基因治疗的适用范围也越来越广,其中,癌症居基因治疗首位,其次是单基因疾病,心血管病,传染性疾病和其他疾病。蒁我国的基因治疗的研究工作开展的也相对较早,且获得了很好的疗效。1991年7月,中国复旦大学与第二军医大学长海医院合作,从一批自愿接受基因治疗的凝血因子IX基因缺陷血友病B患者中选择了两兄弟开始进行基因治疗临床研究。研究人员将凝血因子IX基因导入患者皮肤成纤维细胞,再将转化的皮肤成纤维细胞回输到患者体内。经过几次转化细胞的回输治疗,两名患者血液中凝血因子明显增加,而且没有发现不良反应。1994年8月,中国卫生部批准了这种基因治疗方案。此后,许多科学家对多种疾病进行了临床基因治疗试验,各种临床治疗方案提出的速度非常惊人。1993年5月5日,中国卫生部药政局颁布了《人体细胞及基因治疗临床研究质控要点》作为基因治疗的管理依据。我国在基因治疗的关键技术研究方面也取得重大突破,建立了靶向性高效非病毒系统、通用性病毒载体——AAV,HSV载体、人造血干细胞的扩增、定向分化及基因导入技术,这些技术均获得了国内与国际专利。随着研究工作的进展的展开和深入,基因治疗已从实验室阶段过渡到临床试用阶段。目前基因治疗已被用于治疗恶性肿瘤、心脏病、关节炎、风湿病等疑难杂症。,人类的各种疾病都直接或间接与基因有关。因此,可认为人类的一切疾病都是“基因病”。故人类疾病可分为三大类。一类是单基因病。这类疾病只需一个基因缺陷即可发生,如腺苷脱氨基酶(ADA