临床试验设计与评价.ppt

新药的临床试验设计
主要内容
新药临床分期
新药临床管理规范
实验设计要点
数据管理方法
统计分析
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Ⅰ期
20-30例
Ⅱ期
200例
Ⅲ期
400例
Ⅳ期
2000-3000例
健康志愿者的安全性或毒性
药代动力学
确定最大耐受剂量
观测对小量患者的有效性
受益―风险比
确定最小耐受剂量
增加用药时间及用药人数
确定不同患者人群的剂量方案
观测不良反应
药物上市后再评价，
考察广泛使用下疗效和不良反应（罕见）
研究不良反应的发生因素（药品、给药方法、药物相互作用）
受益――风险比
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新药临床试验管理规范（GCP）good clinical practice
目的：
过程规范、结果可靠
保障受益者权益和安全
伦理性和科学性
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研究计划
实施方案
设计CRF
纳入/排除
受试者
统计分析
药监部门
伦理委员会
评估
多中心
定期监察
数据整理
研究结束
研究者
研究基地
总结
报告
提交监
管部门
发表试
验结果
知情同意书
紧急接盲
应急信件
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试验设计
专业设计
用药及评价指标
基本要素
原则
统计学设计
中止实验的条件
随机 盲法
对照 重复
研究因素
对象
和效应
入组/排除标准
诊断标准
疗效标准
不良反应标准
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盲 法
安慰剂效应、霍桑效应、偏倚
单盲、双盲（双盲双模拟）、三盲
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对 照
可排除或控制自然变化和非处理因素对观察结果的影响
可消除或减少实验误差
空白对照、实验对照、标准对照、相互对照、配对对照、自身对照
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专 业 设 计
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举 例
以银黄颗粒为对照药，评价小儿金花感冒颗粒治疗小儿急性上呼吸道感染风热证有效性和安全性的分层区组随机、双盲、阳性药平行对照、多中心Ⅱ期临床研究，推荐临床使用剂量。
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