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实效研究:从概念到实践
实效研究(e Research)是临床非干预研究的统称,是在实际医疗环境下,对具体医疗干预和实际操作最终结果的评估。
“医疗干预”包括患者接受的所有医疗措施;
“最终结果”包括人们能直接体会和最关心的医疗结果(如痊愈、生活质量、死亡),以及取得结果的付出( 如时间、经费、生活能力等);“实际医疗环境”则有别于评估新医疗技术或产品常采用的随机对照研究(RCT)中的“医疗控制环境”,是非干预环境。
1998年,美国医疗质量和研究机构(AHRQ)主任克兰西(Clancy) 将“实效研究”做了定论。她指出,实效研究是对医疗措施最终结果的评估手段,且应包括患者对医疗措施的体验、对医疗手段预后及价值的评估。
实效研究旨在为医护人员、政府、保险机构及患者提供科学的医疗依据。
同是评估医疗结果,RCT是从医疗者角度评估医疗手段的“效果”(efficacy),真实世界实效研究(RWT)是从患者角度评估医疗措施的“效益”(effectiveness)。实效研究是评估和提供医疗效益和质量的关键。
RCT是确定医疗手段有效性和安全性的标准方法,但RCT纳入的人群、诊治条件及检测内容同临床实践差距很大,所以其结论往往不适用具有不同特征的患者。实效研究是在 RCT 基础上提供实际临床操作依据的研究,同时为新的 RCT 提供方向。
医疗效果和效益间的循环关系
能否从整体上改善医疗服务?
在临床实践中是否有效?
在临床试验中是否有效?
效果
效益
效率
RWT
RCT
2009 年下半年,美国卫生署要求新医疗产品在被广泛使用或在老年医疗保险( Medicare )支付医疗费用前,具有同现有医疗手段效益比较的依据, 此即“对比性实效研究”( CER )的由来。
AHRQ 开始根据系统的回顾性研究总结并发布《给消费者、临床工作者及政府官员的研究报告》,对临床上常用、有争议或新上市的治疗或诊断方案进行比较, 以提供更多临床依据。
实效研究缘何受关注?
CER 是比较不同医疗手段效果的实效研究,旨在为医疗决策提供科学依据,包括以下步骤:
①确定需要研究的医疗手段;
②综合性分析现有临床依据;
③评估和确定现有依据同临床实践间的差距;
④设计采集新医疗依据的研究方案和分析用途(新RCT 或观察性研究等);
⑤将研究依据有效传送给决策者( 包括患者、临床医生、政府、医保机构);
⑥将医疗手段比较结果传送给公众。
值得指出,过去比较两种医疗手段的研究通常要求用随机双盲方法,在通常所谓“阳性对照试验”中进行。但CER可在RCT 或非干预观察性情况下进行,研究依据主要有两个来源:
①对现有研究结果作综合性回顾分析(系统分析);
②对某些医疗手段通过前瞻性研究进行比较。
影响医疗政策、和临床医疗评估
实效研究有多种模式,包括前瞻性和回顾性,如队列研究、登记研究、医疗档案研究、荟萃分析等。其运用也有很多方面,如评估地区性医疗标准差别、医疗指南执行情况、医疗手段效益差别、患者对治疗措施的体验、对政府或某医疗手段需付出的人力和财力效应。这些研究往往是多中心、大样本、需要多方合作,操作难度也很大。
实效研究如何影响医疗实践?
影响临床指南或政策
美国 CMS 收集的回顾性数据分析显示:在心梗事件之后,只有21% 患者接受β受体阻滞剂治疗;而有近 60% 的患者接受钙拮抗剂,但文献并无钙拮抗剂降低心梗后患者死亡率作用的证据。分析同时显示,在服用β受体阻滞剂治疗的老年患者中, 心梗后死亡率降低 43% ,再住院率降低 22% ,而服用钙拮抗剂的相同特征患者中,死亡率增加一倍。研究发表后,为促进心梗后β受体阻滞剂使用、停止钙拮抗剂使用,美国心脏学会( AHA )对指南做了修改。