基因工程 基因治疗.ppt

第 11章基因治疗Gene Therapy
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本章内容提示
基因治疗(gene therapy)
体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗
基因转移方法
靶细胞特点、靶细胞种类
反义寡核苷酸技术
自杀基因与旁观者效应
基因治疗(Gene therapy )
基因治疗(Gene therapy ) :指应用DNA重组技术,将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。
为达到这一目的,实施相应的策略。
一、基因治疗策略
策略:直接基因治疗和间接基因治疗
1、直接基因治疗:纠正突变基因
在原位修复缺陷的基因,以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略,由于存在某些问题,目前正在努力之中。(未实现)
2、间接疗法:
以正常的基因替代致病基因。
导入外源正常基因,代替有缺陷的基因。而对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因。
用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。
途径:
就基因转移的受体细胞不同,
基因治疗有两种途径:
1、生殖细胞基因治疗
2、体细胞基因治疗
1、生殖细胞基因治疗
将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞,卵细胞,早期胚胎)使其发育成正常个体。为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病,使其有害基因不能在人群中散播。
somatic cell gene therapy
将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物,以达到治疗的目的。但有害基因能遗传给后代。
措施:
(1)正常基因转移至体外培养的体细胞,有效
表达后,再回输到体内。
(2)正常基因导入靶细胞,定位整合到染色体
上,准确的替换异常基因,是理想的措施。
(3)随机整合,非特定座位,只要有效的表达
即可达到治疗的目的。
(4)体细胞基因治疗理论上不必矫正所有的体
细胞。