MDS治疗经验分享-常红课件.pptx

达珂治疗 MDS 经验分享四川大学华西医院血液科常红 2014 年 2-25 【适应症】 Dacogen 适用于 IPSS 评分系统中中危-2和高危的初治,复治骨髓增生异常综合征( MDS )患者, 包括原发性和继发性的 MDS ,按照 FAB 分型所有的亚型:难治性贫血,难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多,难治性贫血伴原始细胞过多, 难治性贫血伴有原始细胞增多-转变型,慢性粒-单核细胞白血病。――中国国家食品药品监督管理局, 2008 年9月 28 日 FDA/ sFDA 对达珂治疗推荐【 Indications 】 Dacogen is indicated for treatment of patients with myelodysplastic syndromes (MDS) including previously treated and untreated, de novo and secondary MDS of all French-American-British subtypes (refractory anemia , refractory anemia with ringed sideroblasts , refractory anemia with excess blasts, refractory anemia with excess blasts in transformation, and chronic myelomonocytic leukemia ) and Intermediate-1, Intermediate-2, and High-Risk International Prognostic Scoring System groups. ― FDA, May 2006 IPSS 分型与预后危险度评分危险度分组评分进展为 AML 比率 25% 转化为 AML 的中位时间,年中位生存时间,年低危 0 19% 中危-1 – 30% 中危-2 – 33% 高危≥ 45% 预后参数 0 骨髓原始细胞(%) <5% 5-10% — 11-20% 21-30% 染色体核型*良好中间不良——血细胞减少# 0 ~ 1 系 2 ~ 3 系———注: *预后良好核型: 正常核型, - Y, 5q - , 20q - ;( 70% ) *预后不良核型:复杂核型异常( ≥3种异常) , 7 号染色体异常; ( 16% ) *预后中间核型: 除上述 2类以外的其他核型异常( 14% ) (处于“复杂”核型者除具有其它异常外, 大多数都存在染色体 5或7的异常) #血细胞减少:中性粒细胞计数<1,800/ mcL ,血小板< 100,000/ mcL ,血红蛋白< 10g/ dL 2013 指南 4现阶段 MDS 的治疗目标?国际工作组( IWG )推荐,针对不同危险度 MDS 患者,治疗目标不同?摆脱输血依赖?改善生活质量危险度低( IPSS 低危及中危-1 )?快速有效缓解?延缓疾病进展?延长生存危险度高( IPSS 中危-2 及高危) Cheson BD, Greenberg PL, t JM, et al. Blood. 2006; 108(2):419-425. 支持治疗免疫调节剂(来那度胺) 免疫抑制剂( CSA/ATG ) 生长因子( G-CSF/EPO ) 去甲基化治疗支持治疗化疗去甲基化治疗移植 5 低危 MDS 、中危-1非 Del ( 5q ) 诊断 MDS 来那度胺*地西他滨或临床试验治疗选择有症状的贫血 Del ( 5q ) EPO ≤ 500 mu/ml EPO ± G-csf 有 IST 有效指征→ ATG/CSA 无 IST 有效指征→地西他滨 EPO > 500 mu/ml 临床相关的血小板、中性粒细胞减少 2013 中低危 MDS 治疗指南地西他滨在 FDA 的适应症包括了 Int-I, Int-II 及 High Risk 的 MDS 人群*来那度胺在美国只获批用于低危 MDS 、贫血和 5q- 的治疗治疗选择具体方案局限性支持治疗?输血治疗:> 80% 的初治 MDS 病人 Hb < 10g/dl; 血小板输注: PLT<10 × 10 9 /L ,或存在 PLT 消耗危险因素(感染、出血、使用抗生素或 ATG 等)且 PLT<20 × 10 9 /L 者,予浓缩血小板或单采血小板输注?细胞因子治疗: EPO :促红细胞生成素 G-CSF :粒细胞集落刺激因子 TPO :促血小板