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基因治疗Gene Therapy
41107110 刘丽娜
41107111 张雪萌
基因治疗
基因治疗
基因治疗策略
基因治疗中基因转导方法
基因治疗的靶细胞
基因治疗的基本程序
基因治疗的应用与展望
基因治疗
基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。
基因治疗策略
基因治疗按基因操作方式分四类：
1、基因修正（gene correction）：将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变 。
2、基因置换（gene replacement）通过同源重组（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复。
基因治疗策略
3、基因增强（gene augmentation）：是不去除异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能 。
4、基因失活（gene inactivation）：特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达。
基因治疗中基因转导方法
非病毒转导技术
病毒转导技术
基因治疗中基因转导方法
非病毒转导技术
脂质体转导技术：脂质体与DNA非共价结合成复合体，以脂质体—DNA复合体的形式吸附在靶细胞表面，将DNA导入胞浆。
优缺点：可以用于各种组织细胞，其主要优点是对基因片段大小的限制较少，而且转导细胞相对无害，重复性好。但是基因转入细胞，整合到细胞染色体上形成稳定性的基因组较低，并且靶细胞的组织特异性差，不利于特定组织细胞的基因转导。
基因治疗中基因转导方法
基因枪技术：该技术的要点是将目的基因制成带电颗粒，在高压电泳的作用下，直接穿透细胞膜进入细胞，在细胞自身的生理机制下，整合到宿主染色体上，形成稳定的基因表达。
优缺点：可以应用于多种组织细胞，可携带的DNA片断较大，目的基因多，可用于不同基因间共表达，从而有利于探讨不同基因间的相互关系。但是转导基因的表达是短暂的，长效表达的基因率较低。
基因治疗中基因转导方法
电穿孔法
显微注射法
微粒子轰击法：利用亚微粒的钨和金能吸附DNA，并将其包裹起来形成微粒，通过物理途径获得高速度，微粒瞬间既可进入靶细胞，达到转移目的基因的目的，而不损伤靶细胞。
磷酸钙沉淀法：目的基因与磷酸钙等物质混合，形成沉淀的DNA微细颗粒，易通过细胞膜进入细胞内，并整合到受体细胞基因组中，在适当条件下得以表达。
基因治疗中基因转导方法
显微注射技术：利用显微操作把目的基因直接注入靶细胞或细胞核