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2022年CGT行业发展现状及核心竞争力分析
1. CGT 掀起行业第三波革命浪潮，CGT CDMO 成为黄金赛道
CGT 是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的 转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗高达 276%，远超全球的 71%：直到 2019 年，国内 CGT 行业才迈入快速发 展期，CAR-T 产品、溶瘤病毒产品、AAV 产品等基因治疗临床试验持续增加，NMPA亦于 2021 年 6 月和 9 月分别批准了中国首款 CAR-T 产品奕凯达®，以及中国首个 1 类新药 CAR-T 产品倍诺达®。据弗若斯特沙利文预计，中国 CGT 市场规模 2025 年 有望达到 亿人民币，2020-2025 年 CAGR 高达 276%。
行业技术门槛高，外包需求旺盛
作为前沿新兴行业，CGT 行业发展时间较短，目前仍处于萌芽期，主要体现在①新 技术层出不穷，行业监管体系及法规标准不断完善中；②CGT 为“活”的药物，工艺、 生产、质量等各环节复杂难控，技术门槛远高于传统药物；③产品种类繁多引起技术 多样性，无通用解决方案；④行业中多为规模较小的初创型生物技术公司。
由于技术和工艺尚未成熟，目前 CGT 药物的开发存在着一系列亟待攻克的技术瓶颈， 其核心瓶颈为缺乏高靶向、高效率、高安全的基因治疗载体，以及由于复杂的生产 工艺引起的载体大规模 GMP 生产困难。 研发和生产的高技术门槛导致 CGT 产品的开发周期长、成本高，其中，药物发现和 临床前阶段的研发投入约为 9-11 亿美元，临床阶段的研发投入约为 8-12 亿美元。 CGT 初创新药企业在药物开发、临床申报至商业化生产过程中，由于受到工艺开发 能力、GMP 生产经验、临床申报相关法规知识的限制，更多依赖专业的研发和生产 外包服务，催生了以 CDMO 为核心的 CGT 外包服务市场的快速兴起。
CGT CDMO 位于 CGT 产业链的中游，其从上游供应企业购买实验设备与试验耗材， 为下游的 CGT 药物研发公司提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段 的相关生产服务。此外，CDMO 还提供化学，制造和控制（CMC）服务用于支持产 品临床研究和上市申请。
据 Pharmasalmanac 统计，CGT 行业的外包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%。而根据 Informa 统计，早期 CGT 药物研发企业更倾向于选择 CDMO 合作。 CGT 药物研发公司在生产上外包意愿不断增强，在相关利好政策的促进下，逐渐形 成了与 CGT CDMO 公司良好、长久的合作共赢关系。
CGT CDMO：技术与产能并重、机遇与挑战共存的蓝海市场
随着国内外 CGT 行业在研发端和生产端需求的快速增长，CGT CDMO 正处于供不 应求的状态，形成了一片亟待开发的蓝海市场。
从全球范围来看，欧美发达地区的 CGT CDMO 行业起步更早，市场规模更大，行业 格局更为成型；主要参与者包括 Catalent、Lonza、Thermo Fisher、药明生基和 Oxford BioMedica 等，其中行业龙头 Catalent 在 2020 年以 亿美元的收入占据全球 CGT CRO/CDMO 市场约 32%的份额。据弗若斯特沙利文统计，从 2016 年到 2020 年， 全球 CGT CDMO 市场规模从 亿美元增长到 亿美元；预计到 2025 年，全球 CGT CDMO 市场规模将达到 亿美元，2020-2025 年 CAGR 为 36%。
纵观全球，国内 CGT CDMO 行业起步相对较晚，但将是增速最快的 CGT CDMO 细 分市场，市场规模从 2018 年的 亿人民币增长到 2020 年的 亿人民币，预计 到 2025 年将达到 亿人民币，2020-2025 年 CAGR 为 %。国内 CGT CDMO 企业规模较小，数量较少，竞争格局尚未定型。较早布局 CGT CRO/CDMO 领域的 公司如和元生物，在把握住先发优势后持续加大在产能和技术研发上的投入，通过技 术和经验积累形成竞争护城河，有望迅速成长，扩大市场份额。
目前 CGT CDMO 行业的核心竞争力在于 GMP 产能的建设和基因治疗载体相关的技 术开发。
核心竞争力 1：GMP 产能建设
进行符合 GMP 标准的生产是 CGT 药物研发的关键步骤，随着 CGT 新药研发投入的 快速增加，以及更多的候选产品推进到 IND 申报、临床试验甚至商业化生产阶段， 行业对于 GMP 产能的需求逐步提高。目前全球范围内的病毒载体 GMP 产能接近瓶 颈