异基因脐带血干细胞移植治疗假肥大型肌营养不良症一例.pdf

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. 论著.
异基因脐带血干细胞移植治疗假肥大型
肌营养不良症一例
张成陈维肖露露谭恩勋罗绍凯郑冬叶欣李中卢锡林刘颖
【摘要目的探讨脐带血干细胞移植对假肥大型肌营养不良症治疗的可行性。方法
对例确诊为有家族史的岁患儿经配型,在脐血库中寻找到份有个位点相合的干
细胞,。采用白消安、环磷酰胺和兔抗胸腺淋巴细胞球蛋白预处理
后进行异基因脐带血干细胞移植治疗;术后给予环孢素、泼尼松龙和骁悉预防移植物抗宿主反应,
前列腺素预防肝静脉阻塞综合征,丽科伟预防巨细胞病毒感染,粒细胞刺激因子惠尔血和丙种球
蛋白进行对症支持治疗,定期检测血清肌酸激酶、造血重建、血型转变和—。结果移植
后第天外周血白细胞为.×/,第天.×/,中性粒细胞数为.×/,第天
停用粒细胞刺激因子,白细胞波动在.×/ 一.×/;第天血小板×/,血红
蛋白于第天上升至,停用红细胞输注。移植后第天患儿的血型从移植前的型转变为
型移植干细胞为型;.检测均呈混合嵌人,供者的比例逐渐上升至% 一%。第
天出现度移植物抗宿主病,从/降至~/。移植后第天的运动功能较
移植前有所改善。结论异基因脐带血干细胞移植后短期内可恢复造血重建并改善患儿的运动功
能。
【关键词】营养障碍; 造血干细胞移植; 胎血

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基金项目:国家自然科学基金资助项目;;卫生部临床学科重点项目;博士点专
项科研基金
作者单位:广州,大学附属第一医院神经科张成、陈维、李中、卢锡林;广州市血液中心肖露露、
叶欣;中山大学附属第一医院血液科谭恩勋、罗绍凯、郑冬;广东省脐血库刘颖
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假肥大型肌营养不良症供者脐血干细胞移植标准引。
,:采用—
带的抗肌萎缩蛋白基因突变导—技
致抗肌萎缩蛋白缺乏,引起肌纤维逐渐变性与坏术表。
死⋯。将标记的正常雄性鼠骨髓干细胞植入
表供受者基因分型和及血型
放疗清髓后的雌性鼠动物模型体内,
样本——· /
移植早期便有部分干细胞定居于骨骼肌中,经标记
患者静脉血,‘‘,‘‘, /
的骨髓干细胞在骨骼肌特异性分布指数明显高于正
供者脐血‘,‘‘,‘‘,‘/
常对照;移植鼠肌肉活检发现抗肌萎缩蛋白的表
达由阴性完全缺失转变为阳性部分表达,:预处理:患儿处于层流无
伴有免疫病理、肌肉生理功能明显改善。更为直接菌病房,全环境保护。预处理包括:患儿经肠道除
的证据是模型鼠骨髓干细胞移植的运动功能菌,预防感染,化疗清髓白消安/分口