Sangamo和Sigma-Aldrich与Roche达成IFN协议.pdf.pdf

录了96例中至重度HAE发作患者,依据美国FDA的特别试验方案评估规定(SpecialProtocolAssessment)进行试验。每次HAE发作时皮下注射(I)30mg,以4个小时时患者报告的自身症状(用联合症状严重性平均评分测定)作为主要终点,以4个小时时的症状改善(以治疗后果评分测定)作为一个次级终点。结果显示,在意向治疗人群中,(I)显著改善主要终点和次要终点,并具有统计学显著性。(I),%。与安慰剂组相比,(I)组有更多患者保持显著总应答改善()。安全性结果显示(I)耐受性良好。Inpharma2008(1652)8(陆颖摘)10057选择性杀死自体免疫细胞为糖尿病治疗带来希望人体血细胞一项研究显示,成功抑制帮助控制免疫系统的一条代谢途径可以杀死攻击患者自身组织的免疫细胞,这有望为1型糖尿病带来新疗法。麻省总医院研究者在DeniseFaustman博士领导下,观察了1000名1型糖尿病、其他自身免疫异常患者及健康对照者的T细胞。研究者实施了之前显示可有效逆转1型糖尿病鼠模型的策略。该策略包括刺激免疫系统调节剂肿瘤坏死因子(TNF)的表达,该因子与攻击产生胰岛素的胰岛的T细胞的死亡相关。在人体研究中,TNF治疗可以导致CD8杀伤T细胞的死亡,但不会影响CD4辅助T细胞,TNF还可以导致其他免疫疾病患者的CD8T细胞的死亡,但是对健康对照无影响。研究者还发现,TNF受体2(TNFR2)激动剂有类似活性,进一步研究显示,TNFR2激动剂与导致糖尿病患者中胰岛破坏的CD8T细胞的死亡有关,但在非糖尿病患者中可使类似细胞增殖。值得注意的是靶向作用于常见病毒的CD8T细胞并不受TNFR2激动剂的影响。Inpharma2008(1653)10(黄敏燕摘)生物技术及产品10058Sangamo和Sigma—Aldrich与Roche达成IFN协议Sigma—Aldrich一和-SomgamoBioscien—ces两公司已与Roche公司达成研究和转让协议,提供使用其专利的锌指核酸酶(ZFN)技术以