如何选择MDS治疗.doc

446 中国临床肿瘤学教育专辑(2007) 如何选择骨髓增生异常综合征治疗——比较 治疗指南与协和阶梯治疗方案异同北京协和医院陈书长李蓉生骨髓增生异常综合征( MDS ) 是一种起源于恶性造血干/ 祖细胞的异质性明显的克隆型疾病, 以骨髓造血细胞增生异常和无效造血为特点。临床上以单系或多系血细胞减少为表现, 晚期多进展为造血功能衰竭或转为白血病。原发性 MDS 的确切发病率尚不清楚,但在老年人中发病率大于急性髓细胞性白血病。 MD S 发病率随年龄增加而增高,亦有报告表明: 60 岁以上老年人发病率高达 200/10 万。西方国家大多报告中位发病年龄为 65 岁,男性多于女性。而北京协和医院 10年 MDS 患者发病年龄分析多在 40~60 岁,平均 50 岁左右,较欧美年轻。一、 MDS 治疗目的有 4个目标(一) 控制外周血细胞减少症状(二) 提高生活质量,尽量减少治疗毒性(三) 降低 AML 转换率(四) 提高总生存期二、美国 治疗指南指南对于 MDS 患者治疗的选择基于以下 3 点:年龄;患者身体一般状况; IPSS 评分系统中的 MD S 危险度(低、中、高危)。 中 MDS 治疗指南将治疗分为低强度和高强度治疗 2种。低强度治疗界定为门诊治疗: 如选用造血细胞生长因子、诱导分化药物、生物反应调节剂和低强度化疗。而高强度治疗界定为不仅需入院治疗,还需要用强的联合化疗方案和造血干细胞移植治疗。 对 MDS 治疗推荐如下: (一) 对于≤ 60 岁, PS 评分好的中危-2 及高危患者( 预期生存 ~ 年) ,应用高强度治疗方案(二) 对于≤ 60 岁, PS 评分好的低危及中危-1 ,预期生存 5~12 年,患者应用低强度治疗方案或支持治疗(三) 对于>60 岁, PS 评分好的中危-2 及高危患者( 预期生存 ~ 年), 主要考虑低强度治疗方案, 少数经过选择,患者可用高强度治疗方案(四) 对于>60 岁, PS 评分好的低危及中危-1 患者( 预期生存 3~5 年) ,主要考虑支持治疗和低强度方案(五) 对于 PS 评分差的 MDS ,主要应用支持治疗,少数人可考虑用低强度治疗方案三、 MDS 治疗方案(一) 支持治疗: 是所有 MDS 患者治疗的核心选择, 主要为抗感染、纠正贫血、血小板减少和中性粒细胞减少。但是长期输血可导致铁负荷过多及继发性血色病,导致心、肝、胰、性腺并发症。(二) 低强度治疗方案 1. 造血生长因子: (1) G-CSF 和 GM-CSF :不推荐常规应用,仅用于中性粒细胞减少患者发生耐抗生素药物的感染和发中国临床肿瘤学教育专辑(2007) 447 热,及与红细胞生成素( EPO ) 联合应用。单独应用 G-CSF 或 GM-CSF 对于中性粒减少的 MDS 患者疗效不满意。(2) 白介素-11 : 低剂量的白介素-11 ( 10ug/k g/d) 应用 2周,休2周, 45% 左右的 MDS 患者血小板上升, 有效期能延续 12~30 周。副作用轻微( 外周皮下水肿及注射部位硬结) ,患者耐受性好。但近年研究报告有效率较 45% 低。(3) 红细胞生成素( EPO ): 血浆中 EPO 浓度常与外周血 Hb 值成反比, 对于 MDS 患者, 大剂量 EPO (≥ 150u/kg , 3/w