MDS治疗经验分享-常红PPT.pptx

达珂治疗MDS经验分享
四川大学华西医院血液科
常红
2014年2-25
【适应症】
Dacogen适用于IPSS评分系统中中危-2和高危的初治,复治骨髓增生异常综合征(MDS)患者,包括原发性和继发性的MDS,按照FAB分型所有的亚型:难治性贫血,难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多,难治性贫血伴原始细胞过多,难治性贫血伴有原始细胞增多-转变型,慢性粒-单核细胞白血病。
――中国国家食品药品监督管理局,2008年9月28日
FDA/sFDA对达珂治疗推荐
【 Indications 】
Dacogen is indicated for treatment of patients with myelodysplastic syndromes (MDS) including previously treated and untreated, de novo and secondary MDS of all French-American-British subtypes (refractory anemia, refractory anemia with ringed sideroblasts, refractory anemia with excess blasts, refractory anemia with excess blasts in transformation, and chronic myelomonocytic leukemia) and Intermediate-1, Intermediate-2, and High-Risk International Prognostic Scoring System groups.
― FDA, May 2006
IPSS分型与预后
危险度评分
危险度
分组
评分
进展为AML比率
25%转化为AML的中位时间,年
中位生存时间,年
低危
0
19%


中危-1
–
30%


中危-2
–
33%


高危
≥
45%


预后参数
0




骨髓原始细胞(%)
<5%
5-10%
—
11-20%
21-30%
染色体核型*
良好
中间
不良
—
—
血细胞减少#
0 ~ 1 系
2 ~ 3 系
—
—
—
注:
*预后良好核型: 正常核型, - Y, 5q -,
20q - ; (70%)
* 预后不良核型:复杂核型异常( ≥3种异常) , 7号染色体异常; (16%)
*预后中间核型: 除上述2类以外的其他核型异常(14%)
(处于“复杂”核型者除具有其它异常外,大多数都存在染色体5或7的异常)
#血细胞减少:中性粒细胞计数<1,800/mcL,血小板< 100,000/mcL,血红蛋白< 10g/dL
2013 指南
现阶段MDS的治疗目标
国际工作组(IWG)推荐,针对不同危险度MDS患者,治疗目标不同
危险度低
(IPSS低危及中危-1)
摆脱输血依赖
改善生活质量
危险度高
(IPSS中危-2及高危)
快速有效缓解
延缓疾病进展
延长生存
Cheson BD, Greenberg PL, t JM, et al. Blood. 2006; 108(2):419-425.
支持治疗
免疫调节剂(来那度胺)
免疫抑制剂(CSA/ATG)
生长因子(G-CSF/EPO)
去甲基化治疗
支持治疗
化疗
去甲基化治疗
移植
低危MDS、中危-1
非Del(5q)
诊断MDS
来那度胺*
地西他滨
或临床试验
治疗选择
有症状的贫血
Del(5q)
EPO≤500 mu/ml
EPO±G-csf
有IST有效指征→ATG/CSA
无IST有效指征→地西他滨
EPO>500 mu/ml
临床相关的
血小板、
中性粒细胞减少
2013 中低危MDS治疗指南
地西他滨在FDA的适应症包括了Int-I, Int-II及High Risk的MDS人群
*来那度胺在美国只获批用于低危MDS、贫血和5q-的治疗
治疗选择
具体方案
局限性
支持治疗
输血治疗:
>80%的初治MDS病人Hb<10g/dl;
血小板输注:PLT<10×109/L,或存在PLT
消耗危险因素(感染、出血、使用抗生素
或ATG等)且PLT<20×109/L者,予浓缩血
小板或单采血小板输注
细胞因子治疗:
EPO:促红细胞生成素
G-CSF:粒细胞集落刺激因子
TPO:促血小板生成素
不能延长PFS、O