真实世界研究曹凯北京同仁眼科中心,,美国总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药物治疗的法案——《21世纪治愈法案》(21stCenturyCuresAct)。批准利用“真实世界证据”(RealWorldEvidence)取代传统临床试验进行扩大适应症的研究。牵动了业界神经!FDA的认可4什么是“真实世界研究”?5过去:经验医学时代现在:循证医学时代未来:循证+真实世界时代医学证据获取模式的变迁经验支撑理想状态下的数据支撑6真实世界研究(Therealworldstudy,RWS),parativeeffectivenessresearch,CER)。起源于实用性的临床试验,属于药物流行病学的范畴。RWS是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究,因此其得出的结果具有很高的外部有效性。研究的结论可直接推之于临床实践。定义7真实世界研究是代表研究的一种新方向,不是一种独立的研究类型,而是包括多种不同类型的研究。它符合当前的人们对健康的需求,以及医疗发展的新趋势。其研究设计理念是以患者为中心,在研究设计,数据管理,统计方法方面与以往研究都有很大的发展与变化。特点未来将成为医学的核心证据来源8所谓“真实世界”,是与“理想世界”相对应的;狭义的讲,是与随机对照试验(RCT)相对应的。RWS不是RCT的平行,而与RCT存在承前启后的关系。RCT关注效力RWS关注效果从医疗者角度评估医疗手段的“效力”(efficacy)从患者角度评估医疗措施的“效果”(effectiveness)9临床随机对照试验(RCT)作为最高等级的临床证据标准,需要严格控制试验条件,在可能有效的目标人群中进行标准化治疗,样本量小,随访时间短。而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者;可以非随机的方式分配治疗;可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化,同时用多种措施;允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确定剂量,从而精确地满足患者的需要;可以设定更长的研究期限以测量干预措施的远期效益和风险;可以包括更宽泛的指标,如功能指标,患者报告结局,成本效益指标等,使研究证据有更强的外推性,更具临床实用价值。真实世界研究和RCT的区别?非随机入组复杂疾病多种治疗观察更多结局123410RWSRCT研究性质效果研究;外部有效性强效力研究,内部有效性强研究时间较长较短研究对象无特殊要求年龄范围较窄设计方案观察分析结果为主试验性入排标准宽泛严格样本量很大,覆盖广泛患者人群有限病情复杂单一随机分配不采用多采用用药情况复杂,依据病情限制合并用药,条件严格控制干预措施不干预干预盲法不使用使用安慰剂不使用使用混杂因素对已知的混杂因素进行调整对已知和未知的混杂因素均做调整偏倚观察者偏倚选择偏倚伦理易满足考虑面更广真实世界研究和RCT的区别?
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