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中国中西医结合杂志年月第卷第期,,.,.
.各床试验方法学·
随机对照试验的依从性和意向性治疗分析
刘建平
临床试验的依从性随机对照试验中的意向性治疗分析——
临床试验的依从性包括二层含义,一是指临床实,,是指参与随机分组的对象,无论
验在实施过程中按照试验设计方案执行的程度,即有其是否接受该组的治疗,最终应纳入所分配的组中进
无偏离原先设计的方案以及偏离的程度;二是指纳入行疗效的统计分析。该项原则强调,只要是参与了
试验并被随机分组的病例是否接受干预措施以及治疗随机分配的病例,就应当纳入最后的结果分析。因为
和随访的完整性。依从性是评价随机对照试验报告质随机分配的原则是确保组间的可比性,如果排除退出
量的重要指标之一。临床试验应当报告依从性的问和失访病例,只对所谓“资料完整”者进行分析就会破
题,包括入组病例接受治疗的完整性、试验期间退出或坏组间的均衡性。观察性研究结果表明,退出试验病
失访的病例数及其原因。任何临床试验都不可能保证例的疗效普遍比完成治疗病例的疗效要差。因此,
所有试验对象均完全按照试验设计方案的要求一个不施行意向性治疗分析,其目的在于减少偏倚带来的影
漏地全部完成治疗或随访,必然存在依从程度的差异。响,使结果更加真实,下结论趋于保守。以往对于不依
一般说来,对象为门诊病例的依从性较差,而住院病例从的病例在结局分析中采取简单地排除,已被证明会
的依从性较好;干预措施为疗程短、使用方便、副作用夸大试验治疗的效果。如果接受试验治疗的患者因疗
小的治疗依从性较好,疗程长、使用不便和副作用大的效不佳或出现毒副反应而退出试验,排除这些可能无
治疗依从性较差。临床试验在设计阶段应当考虑到依效的病例就会造成偏倚,从而影响结果的真实性心。
从性的问题,并制定一些提高或确保依从性的措施,如意向性治疗分析的应用
给参加试验的患者详细地介绍试验目的、治疗方案及国外学者对年当年在四种国际著名的临床
随访的重要性,建立良好的医患关系,减少不必要的检医学期刊包括英国医学杂志、柳叶刀、美国医学
查和辅助治疗,定期核查治疗实施情况等。但无论如会杂志、新英格兰医学杂志上发表的所有随机对
何,退出与失访将是不可避免的。发表的试验文章中照试验进行调查,结果发现% /的试验报
应明确报告符合纳入标准的病例数、实际参与随机分告了“意向性治疗分析”。国内中医药随机对照试验
组的病例数、完成治疗和随访的病例数,并说明试验各绝大部分没有报告退出或失访病例数及理由,尚未见
个阶段病例离开试验的原因。患者退出临床试验的原到报告意向性治疗分析的随机对照试验。这也是中医
因较多,如有的患者最初判断符合纳入标准,后因证实药随机试验质量低下的原因之一。读者在阅读临床试
诊断有误或患者经试验知情后拒绝参加试验;有的病验结果时应当注意,该试验有无报告退出或失访病例,
例分组治疗期间由于对试验药物毒副反应很大或病情如有报告,是否将其纳入结果的分析之中,并探讨分析
恶化,改为对照药物或其他治疗;有的患者没有按照试结果对效应指标的影响。按照国际随机临床试验报告
验要求接受全程治疗,如没有按规定的剂量、服用方法规范∞的要求以及循证医学的
或疗程用药;有的患者因搬迁离开当地或治疗中途转理念,意向性治疗分析是极其重要的质